Новий засіб проти гемофілії
13 грудня 2011
Нарешті вченим вдалося досягти успіхів у лікуванні смертельно небезпечною хвороби крові - гемофілії, яке являє собою погану згортання крові.
«Група британських і американських дослідників зайнялося саме на гемофілію групи B, яка характеризується порушенням вироблення білка (Фактор IX), який і відповідає за процес коагуляції, тобто згортання крові »- повідомив портал ScienceDaily. Дане захворювання викликається рецессивной спадкової мутацією в X-хромосомі, тому зазвичай групою B, як і А, С, хворіють саме чоловіки. Єдиним полегшенням перебігу захворювання для таких хворих є ін`єкції фактора IX кілька разів на тиждень, а виробництво цього фактора коштує дуже дорого.
І до цього моменту вченими робилися спроби по лікуванню гемофілії, вони намагалися це зробити за допомогою введення відкоригованої генної копії, але ці спроби успіхом не увінчалися.
Суть же нового методу полягає в наступному: для доставки генного матеріалу, який потрібен для синтезу фактора IX, медики застосували аденовірус 8. В одній з лікарень перші випробування показали непогані результати: в крові пацієнтів рівень фактора IX збільшився до 2-12%, хоча до цього він був не більше одного відсотка. Така розбіжність в новому рівні фактора пов`язана з тим, що хворим вколюють різні дози препарату: двоє з низ отримали низьку дозу, двоє - середню, і ще двоє - високу. Крім високого рівня фактора, у хворих, які отримали високу дозу аденовірусу 8, спостерігався ще і більш стійкий ефект протягом наступних півтора років. Але одному з хворих все ж знадобилася стероидная терапія, нехай і короткострокова. Сталося це через виникнення імунної реакції на печінки на препарат.
Підсумок дослідження порадував лікарів і пацієнтів: в результаті чотирьом людям вдалося повністю відмовитися від щотижневих ін`єкцій фактора IX. Крім того, у всіх зникли важко зупиняються і хворобливі кровотечі. Деякі з них тепер отримали можливість займатися спортом, хоча раніше це було протипоказано.
«Ми вперше зуміли добитися довгострокової і позитивного ефекту у виробництві фактора крові, це в сою чергу, дає нам надії на швидке лікування гемофілії А, яка є більш поширеною, а також інших генних захворювань »- повідомив Еміт Натвані, авторів дослідження і доктор з коледжу Лондона.
Гемофілія у дітей: лікування, диспансеризація, симптоми Гемофілія є захворювання, що має генетичну природу, суть якого в наявності дефіциту плазмових факторів згортання крові 8 або 9. Так як дефектний ген локалізується в Х-хромосомі, то очевидно, що хворіти на гемофілію будуть хлопчики, які мають в…
Гемофілія - царська хвороба Гемофілія - це спадкоємна недуга, який характеризується різко уповільненими процесами згортання крові, а також підвищену кровоточивість. Ці симптоми викликані відсутністю певних плазмових факторів згортання. Захворювання успадковується за…
Гемофілія у дітей сучасні методи лікування У здорової людини за рахунок особливих механізмів кровотеча з невеликої ранки зупиняється за лічені хвилини. При гемофілії здатність згортання крові значно знижена, що призводить до тривалого кровотечі. Як проявляється гемофілія у дітей, сучасні…
Як впоратися з гемофілією в дитячому віці Гемофілія відома вже давно, але причина, яка викликає це захворювання, вивчається до теперішнього часу, хоча вже відомо, що схильність до кровотеч обумовлена мутацією Х хромосом, а це говорить про те, що мутація відбувається в самому гені, тому ця…
Диференціальна діагностика спадкових коагулопатій Діагноз гемофілії А, В встановлюється на підставі наступних факторів:- Аналізу родоводу (кровоточивість у чоловіків по материнській лінії);- Кровоточивості гематомний типу: глибокі гематоми (підшкірні, внутрішньом`язові крововиливи, в суглоби з…
Батьки - позитивний резус, дитина - негативний Система поділу всіх людей на чотири групи по своїй крові широко поширена по всьому світу. Дана система заснована на зіставленні антигенів еритроцитів А і В (агглютиногенов) .При їх відсутності в крові людини вважається, що у нього перша група крові,…
Засоби лікування гемофілії Життя хворих на гемофілію повністю залежить від наявності життєво важливих ліків, факторів згортання крові. У нас в країні відбулися величезні зміни на краще, і велика частина хворих зараз забезпечуються препаратами, причому з самого раннього віку. …