Хвороба фабрі і агальсідаза альфа галактозидаза - медицина, чоловічі хвороби

Агальсідаза альфа - це фармацевтичний препарат, спеціально створений для корекції одного лише захворювання - хвороби Фабрі. В основі цільового захворювання лежить вроджений дефіцит ферменту альфа-галактозидази А, що проявляється специфічними симптомами. Для початку, потрібно сказати пару слів про дану патологію.

• Коротко про хвороби Фабрі

В основі патогенезу захворювання лежить вроджений дефіцит життєво важливого ферменту альфа-галактозидази А. Це призводить до відкладення великої кількості шкідливих ліпідів і білків у внутрішній вистилки і гладкої мускулатури багатьох судин, а також в ендотелії внутрішніх органів, наприклад, серце. В результаті робота багатьох систем грубо порушується.

Хвороба дебютує в ранньому дитинстві. Як правило, це проявляється в появі нападоподібних печіння в долонях і ступнях. Інтенсивність больових відчуттів носить різкий, вкрай виражений характер. Іноді пацієнти просто не в змозі терпіти такі муки.

З роками ураження органів значно прогресує. Виникають множинні вади серця, страждає зір, порушується діяльність центральної і периферичної нервових систем, уражається робота нирок і печінки. Загалом, подібні патологічні зміни призводять до повної інвалідизації людини, причому, що вкрай важливо, ще в дитячому віці.

Страждають на цю патологію виключно представники сильної половини людства, так як дефектний ген є рецесивним за своєю природою, і локалізується в X хромосомі. Хоча, є клінічно непідтверджені випадки, коли хворобою Фабрі захворювали і жінки.

• Фармакологічна дія препарату

Агальсідаза альфа випускається у вигляді розчинів для ін`єкцій, і призначена для внутрішньовенного крапельного введення. Єдиним активним речовиною цього препарату є синтетичний аналог ферменту альфа-галактозидази А.

Ця речовина здатна вибірково зв`язуватися зі специфічними рецепторами клітин, що призводить до запуску потрібних біохімічних реакцій, в результаті яких діяльність уражених систем і органів частково нормалізується.

• Показання до застосування

Як я вже позначала, єдиним показанням до призначення Агальсідази альфа є наявність клінічно підтвердженого діагнозу хвороба Фабрі. Призначення, а також контроль ефективності застосування цих ліків, цілком, є прерогативою лікаря.

• Протипоказання до застосування

Будь-які ліки, яким би якісним воно не було, практично завжди має цілу низку певних протипоказань. Агальсідаза альфа не є винятком. Призначення його неприпустимо при наявності індивідуальної непереносимості синтетичної альфа-галактозидази А. До речі сказати, таке, не дуже часто, але все ж, зустрічається.

По-друге, у віці до 7 років, його застосування повинно суворо контролюватися фахівцем і призначатися з обережністю.

При наявності важких захворювань нирок, що протікають на тлі ниркової недостатності, препарат не призначається. Причина цього криється в тому, що виведення альфа-галактозидази відбувається виключно за допомогою видільної системи. З обережністю призначать його в старшій віковій групі, особам, вік яких перевищує 65 років.

• Застосування і дозування

Дорослій пацієнта і дитині у віці старше 7 років, Агальсідаза альфа призначається в кількості 0,2 мг на кілограм маси тіла. Ліки попередньо розлучається у воді для ін`єкцій, і вводиться протягом 40 хвилин.

При розведенні ліки необхідно забезпечити стерильність умов. Це продиктовано відсутністю в ньому антибактеріальних добавок. Весь отриманий розчин повинен бути негайно використаний.

Слід зауважити, що під час введення препарату, пацієнт повинен постійно перебувати під невпинним контролем медичного персоналу. Причому, призначати ліки, а також оцінювати реакцію хворого повинен фахівець, що володіє досвідом роботи з цим медикаментозним засобом.

• Побічні ефекти

Під час введення препарату, а також протягом перших 4 місяців після його використання, можуть спостерігатися інфузійні реакції у вигляді незначної лихоманки, появи набряків, кропив`янки, ознобу і так далі.

З боку нервової системи, в деяких випадках, спостерігається головний біль, порушення сну та неспання, тремор кінцівок, парестезії.

Поразки дихальної системи можуть проявлятися у вигляді бронхітів, що супроводжуються вираженим кашлем, болями в горлі, риніт, фарингіт і так далі.

З боку серцево-судинної системи може спостерігатися порушення ритму, поява виражених болів в серці, тахікардія. Дуже часто уражається шлунково-кишковий тракт, виникають порушення стільця, розлита болючість в животі, нудота і блювота.

Можуть виникати порушення з боку опорно-рухового апарату у вигляді болів в кістках і м`язах, набряклості суглобів, відчуття тяжкості в ногах.

Наведений вище список є далеко неповним. Детальний виклад можливих побічних ефектів зайняло б занадто багато часу.

висновок

Як я вже згадувала, призначати ці ліки повинен фахівець, що володіє досвідом застосування подібних засобів. Самовільне використання цього медикаментозного засобу категорично неприпустимо. Пам`ятайте, самолікування небезпечно для вашого здоров`я.

Будьте здорові!

Тетяна, likuvati.ru

Увага, тільки СЬОГОДНІ!