Лікування захворювань за допомогою генної терапії

Багато фахівців сьогодні сходяться на думці, що лікування захворювань за допомогою генної терапії - це не тільки науковий прорив в медицині кінця двадцятого століття, а й основний напрямок фармакотерапії століття двадцять першого. На сьогоднішній день у всьому світі існує близько чотирьохсот проектів, які мають на меті лікування генами. Чи можливий такий підхід або це всього лише фантастика?

Вперше метод генної терапії був застосований в Сполучених Штатах в 1990 році, коли пацієнтом став чотирирічний хлопчик. З тих пір лікування генами продовжує свій розвиток, до багатьох пацієнтам був застосований даний підхід, проте, генна терапія сьогодні стоїть лише на початковому етапі і буде потрібно витратити ще багато років, щоб його вдосконалити. Невдалим прикладом послужила смерть одного з пацієнтів в США, якому була проведена генна терапія захворювання печінки, після чого багато хто погодився з тим, що метод вимагає ще довгої і ретельного доопрацювання.

На шляху більшості наукових відкриттів завжди стояли і будуть стояти невдалі приклади, що, однак, не заперечує того що саме відкриття не має право на існування. Особливо це стосується нелегкої справи лікування людей від серйозних смертельно небезпечних захворювань. Лікування генами, в загальних рисах, є ряд терапевтичних методів, в основі яких лежить перенесення в організм пацієнта генетичного матеріалу. У теорії вважається, що метод генної терапії можна застосовувати для величезного розмаїття людських захворювань. Наприклад, для багатьох він є надією в лікуванні інфекційних, онкологічних, неврологічних хвороб, але цей список можна продовжувати і далі. Одним з основних умов при цьому є повне знання того, які саме гени найбільш важливі для лікування конкретного захворювання. Лікування моногенних захворювань за допомогою генної терапії може бути заплановано, грунтуючись на знанні про те, функції якого саме гена слід виправити, при цьому навіть не стає необхідністю знати патогенез захворювання.

Лікування імунодефіциту, наприклад, передбачає пересадку кісткового мозку від донора. За деякими дослідженнями, які були проведені в тій же Америці, генна терапія 16 дітям в 14 випадках показала високий результат, і імунна система відновилася. Вважається, що лікування захворювань (конкретно імунодефіциту) за допомогою генної терапії цілком надійно і показано в тих випадках, коли для трансплантації не вдається знайти донора.

На сьогоднішній день активно досліджується можливе лікування таких захворювань за допомогою генної терапії, як різноманітні імунні порушення, багато видів лейкемії, таласемії, адренолейкодистрофії і ін. Причому, за останні роки прорив в цій області, просто стрімкий і він очевидний всім фахівцям. Зрозуміло, не обходиться без труднощів обумовлених неправильним вибором потрібних генів, а також лікувального впливу на них. Іноді невдачі пов`язані з неправильним підбором потрібної системи перенесення в клітини необхідних генів.

Невблаганно зростає кількість дітей, народжених з серйозними генетичними дефектами. Спадкове відхилення найчастіше може привести до розумових, фізичних порушень, іноді до смерті. Складність полягає в тому, що велика частина відомих спадкових захворювань не має свого ефективного лікування, оскільки таке ще не було знайдено. Однак те, що зовсім недавно багатьом здавалося фантастикою, сьогодні втілюється в життя: від спадкових захворювань рятує введення пацієнтові в організм здорової копії ділянки ДНК.

Лікування захворювань, що проводяться за допомогою генної терапії, має кілька методів і підходів. Гени вводяться як в яйцеклітини або сперматозоїди, клітини вже ембріона на початковій стадії його розвитку, а також в соматичні клітини. Однак в деяких випадках виникає питання про етичну сторону справи, чи має право людина втручатися у власну еволюцію. Можливо, внесення змін до генофонд принесе більше шкоди згодом, ніж користі зараз? Дискусії на цю тему тривають досі і, мабуть, не вщухнуть ще довго.

Виходом з положення вважають застосування правильного підходу. Наприклад, хворому можна вводити копію гена, замість попередньої функції дефектного, але збереженого гена - це називається замісною терапією.

Виправляюча або коригувальна терапія взагалі могла б стати найбільш ідеальним методом, при якому нормальна копія гена реально заміщає дефектний ген. Правда, даний метод на сьогоднішній день має дуже низьку ефективність, тому потрібне проведення подальших наукових досліджень в цьому напрямку.

Незважаючи на те, що на початковому етапі, коли лікування генами було ще тільки теорією, генна терапія мала своєю метою позбавлення від спадкових захворювань, проте, згодом фахівцями було проведено кілька операцій з лікування та інших недуг, наприклад раку. При онкологічних захворюваннях гену наноситься пошкодження не відразу, а через деякий час. У багатьох країнах, які технічно добре оснащені і застосовують новітні методи досліджень, лікування генами входить у все більш часте використання. Проте, не всі проведені операції можна назвати успішними, а значить, генна терапія залишається методом лікування хвороб майбутнього, хотілося б сподіватися, що не далекого.

На жаль, в нашій країні генна терапія знаходиться далеко не в найпрогресивнішою стадії свого розвитку, ми далеко відстали в цьому плані від розвинених країн Європи, Америки. Багато в чому це стало наслідком того, що генетики в минулі роки не приділялося належної уваги. У той час як в західних країнах дана наука вивчалася і розвивалася, в Радянському Союзі до неї поставилися зневажливо, в зв`язку з чим зараз необхідно надолужувати згаяне.